Crofelemer montre des résultats prometteurs dans la réduction de la nutrition parentérale totale pour les maladies rares

Jaguar Health, Inc. a annoncé les résultats préliminaires d'une étude évaluant le crofelemer, un médicament d'origine végétale, chez les patients atteints de maladie des inclusions microvillositaires (MVID) et de syndrome de l'intestin court avec insuffisance intestinale (SBS-IF). Ces résultats indiquent une réduction des besoins en nutrition parentérale totale (NPT) pouvant atteindre 27 % chez les patients atteints de MVID et 12,5 % chez les patients atteints de SBS-IF. Ces résultats ont été présentés lors du congrès annuel ELITE PED-GI.

Il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour le MVID, une maladie pédiatrique grave. L'absence de traitement souligne l'importance du potentiel du crofelemer. Jaguar Health souhaite l'inclure dans le programme PRIME de l'Agence européenne des médicaments et dans le programme Breakthrough Therapies de la FDA afin d'accélérer les autorisations réglementaires.

Le Dr Mohamad Miqdady, chercheur principal de l'étude, souligne que le mécanisme novateur du crofelemer pourrait améliorer la qualité de vie des patients en réduisant le recours à la nutrition parentérale totale et les risques associés. La société envisage également d'autres essais aux États-Unis, dans l'UE et au Moyen-Orient.