La FDA approuve la thérapie génique Waskyra pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

La Fondazione Telethon a annoncé l'approbation par la FDA de Waskyra™ (étuvetidigène autotemcel), une avancée majeure dans le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Le WAS touche principalement les hommes et constitue une maladie d'immunodéficience rare. Ce traitement approuvé, développé pendant des décennies à l'Institut San Raffaele Telethon de thérapie génique de Milan, offre une nouvelle option thérapeutique aux patients ne disposant pas de donneur de cellules souches compatible.

Cette approbation fait suite à un avis favorable de l'Agence européenne des médicaments, soulignant le potentiel de Waskyra pour traiter les hémorragies et les infections graves chez les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich. La Fondazione Telethon met en avant cette avancée comme preuve de son engagement à transformer la recherche en traitements efficaces pour les maladies rares.

Waskyra utilise des cellules souches autologues génétiquement modifiées, ce qui réduit les risques d'infection et améliore le pronostic des patients. Les traitements alternatifs actuels incluent la greffe de cellules souches hématopoïétiques, une intervention risquée, ce qui souligne l'importance de Waskyra, qui offre une option de thérapie génique plus sûre en l'absence de donneur compatible.