Le pémafibrate de Kowa obtient le statut de thérapie révolutionnaire auprès de la FDA.

La société Kowa Company Ltd., basée à Nagoya, au Japon, a annoncé que son médicament « K-808 » (pémafibrate) a obtenu la désignation de « thérapie innovante » (Breakthrough Therapy) de la FDA américaine pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP). Cette désignation vise à accélérer le processus de développement et d'évaluation des médicaments présentant des améliorations substantielles par rapport aux traitements existants.

Cette décision s'appuie sur des données préliminaires issues d'un essai clinique de phase II en cours, qui indiquent une amélioration significative, notamment une réduction des taux de phosphatase alcaline. Les résultats ont été présentés au congrès de l'EASL en mai 2026.

Kowa vise à obtenir une autorisation de mise sur le marché mondiale pour le K-808, soit en association avec l'acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les patients présentant une réponse insuffisante à l'AUDC, soit en monothérapie chez ceux qui ne le tolèrent pas. Kowa ambitionne d'élargir les options thérapeutiques pour la CBP, une maladie auto-immune grave du foie qui touche principalement les femmes.