Sanofi : Désignation de thérapie innovante pour le venglustat aux États-Unis

Sanofi a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de thérapie innovante au venglustat, un traitement oral pour la maladie de Gaucher de type 3. Cette maladie rare est due à un déficit enzymatique entraînant une surcharge lysosomale, avec des symptômes neurologiques progressifs. La désignation repose sur les résultats de l'étude de phase 3 LEAP2MONO, montrant une amélioration des symptômes neurologiques chez les patients traités par venglustat par rapport au traitement enzymatique substitutif standard.

Sanofi souligne que le venglustat n'a révélé aucun nouvel effet secondaire significatif par rapport aux études précédentes. Les effets indésirables fréquemment observés incluent maux de tête et nausées. Déjà désigné "fast-track" et "médicament orphelin", le venglustat continue son développement, soulignant le besoin de solutions novatrices pour les symptômes neurologiques liés à la MG3.